Costo-efectividad del tratamiento con hormona del crecimiento recombinante humana en niños con talla baja

Abstract

Introducción: La hormona de crecimiento recombinante humana (rhGH) es usada en pacientes con síndrome de Turner (ST), síndrome de Prader Willi (SPW), enfermedad renal crónica (ERC), pequeños para la edad gestacional (PEG) y deficiencia de hormona de crecimiento (GHD), para recuperar la talla baja en la población pediátrica afectada. Debido a su alto precio y a que su efectividad es variable, se requieren evaluaciones económicas de costo-efectividad que estimen tanto los costos como los beneficios potenciales del tratamiento. Objetivo: Desarrollar un modelo de costo-efectividad del tratamiento con rhGH en niños entre 4 y 18 años en Colombia. Materiales y Métodos: Estudio de costo-efectividad, basado en un modelo de árbol de decisiones desde la perspectiva del tercer pagador para el uso de tratamiento farmacológico con rhGH. Se valoraron los costos directos en pesos colombianos para el 2019, empleando los manuales tarifarios del Hospital Militar Central (HOMIL). La efectividad se definió como disminución de al menos 0.5 DS (desviación estándar) frente a DS de talla parental en niños de 4 a 18 años con talla baja, quienes recibieron tratamiento con rhGH en el HOMIL del 2013 al 2015. Se estimaron las razones de costo-efectividad promedio e incremental y se realizaron análisis de sensibilidad univariados. También se calcularon años de vida ajustados por calidad (AVAC) en una cohorte hipotética de 100 pacientes. Resultados: Se encontró una efectividad del 74,7% para pacientes con GHD, con un costo de $ 35.703.480 pesos colombianos por paciente. Se calcularon 2,3 años de AVAC con un costo de $ 11.220.100 por paciente. Conclusiones: El tratamiento con rhGH es costo efectivo en pacientes con GHD en Colombia. Cada año de vida ajustado por calidad, tuvo un costo inferior al Producto Interno Bruto per cápita de la nación para el año 2019.